來源：國務院發(fā)展研究中心官網(wǎng)
細胞治療產(chǎn)業(yè)是各國關(guān)注的重點產(chǎn)業(yè)
作者：國務院發(fā)展研究中心產(chǎn)業(yè)經(jīng)濟研究部副部長、研究員 石耀東
金融危機以來，全球經(jīng)濟陷入了一個低迷的狀態(tài)，各個國家都在進行經(jīng)濟轉(zhuǎn)型。在這樣的背景下，許多國家不再糾結(jié)于傳統(tǒng)產(chǎn)業(yè)的低端循環(huán)，而是著力尋求一些新產(chǎn)業(yè)、新業(yè)態(tài)、新模式等能夠帶來巨大市場潛力的高技術(shù)產(chǎn)業(yè)突破，并把其上升為國家戰(zhàn)略層面而強力推進。細胞治療產(chǎn)業(yè)是典型的新產(chǎn)業(yè)，也是能夠帶來巨大市場潛力的高技術(shù)產(chǎn)業(yè)，因而成為各國關(guān)注的重點產(chǎn)業(yè)之一。美國為此專門制定了面向2025年的先進細胞制造技術(shù)路線圖、英國把自身定位為細胞治療彈射器、德國還設立了德累斯頓再生治療中心等。
2017年2月，我國出臺了《“十三五”生物產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》，針對建設健康中國、美麗中國的重大需求，在規(guī)劃中的拓展惠及民生新應用領(lǐng)域特別是把免疫細胞治療技術(shù)作為六大重點發(fā)展方向之一，提出了未來發(fā)展目標、發(fā)展重點和戰(zhàn)略性措施，以使我國在免疫細胞治療技術(shù)達到世界先進水平。細胞產(chǎn)業(yè)才能成為戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)，才能成為國家經(jīng)濟增長的動力，才能有助于建設健康中國，才能增加人民的福祉。
建設健康中國
細胞治療產(chǎn)業(yè)是生力軍
國務院發(fā)展研究中心主辦
《中國經(jīng)濟時報》
習近總書記指出，沒有全民健康,就沒有全面小康。中共中央、國務院印發(fā)了《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》以促進健康產(chǎn)業(yè)繁榮發(fā)展，為此李克強總理也指出，要加大對醫(yī)療健康前沿研究領(lǐng)域的支持，消除體制機制障礙，催生更多健康新產(chǎn)業(yè)、新業(yè)態(tài)、新模式。在醫(yī)藥領(lǐng)域中細胞治療產(chǎn)業(yè)不僅是戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)，也是落實健康中國戰(zhàn)略、提高人民健康水平的生力軍。目前，我國在細胞研究方面的水平大體與國際同步，這是我國廣大科研人員、醫(yī)務工作者和政府各部門多年來共同努力的成果。但是，在對細胞治療產(chǎn)業(yè)的戰(zhàn)略性認知、體制機制創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)化推進體系等層面還不夠明晰，因而真正實現(xiàn)細胞治療產(chǎn)業(yè)化還面臨諸多難題。近期國研經(jīng)濟研究院組織各領(lǐng)域?qū)＜疫M行調(diào)研和研討，以期為推進中國細胞治療產(chǎn)業(yè)化系統(tǒng)研究和構(gòu)建健康中國開研討先河。
高度關(guān)切人民健康重視臨床應用轉(zhuǎn)化
中國科學院院士、軍事醫(yī)學科學院研究員 吳祖澤
干細胞和細胞治療是健康科技的一個創(chuàng)新和進步，對人民健康事業(yè)具有重大意義。新事物的出現(xiàn)，往往會在初期有一個不規(guī)范的階段，但只要相信科學和為民服務思想，就會逐步總結(jié)出好的管理辦法。 政策和法規(guī)是根據(jù)各國的國情制定的。政府采取積極的態(tài)度應對技術(shù)發(fā)展給監(jiān)管帶來的挑戰(zhàn)，出臺針對再生醫(yī)學與細胞產(chǎn)業(yè)的相關(guān)法案，將有助于提升相關(guān)技術(shù)和產(chǎn)業(yè)在全球的領(lǐng)先態(tài)勢。在細胞治療政策討論中，無論是2013年前的“按醫(yī)療技術(shù)管理”，或是以后的“按藥品管理”，目的是為了有利于促進醫(yī)學科學發(fā)展和醫(yī)療技術(shù)進步。 現(xiàn)在慢性病增長太快，患者等不起。對政策、管理和科研提出了更高的要求。例如，開展臨床研究一定要完成規(guī)范的臨床前研究，杜絕把病人當“小白鼠”試驗，這是倫理的要求。例如，對于國家衛(wèi)計委批準的臨床研究機構(gòu)和完成的干細胞或細胞治療研究成果，除了可以申報細胞藥品外，建議對一些已經(jīng)證明安全、有效、優(yōu)于現(xiàn)有醫(yī)療手段的產(chǎn)品，提請國家相關(guān)監(jiān)管機構(gòu)審核批準可在該臨床研究機構(gòu)內(nèi)轉(zhuǎn)化為臨床應用，以滿足群眾治病的急需。
加強行業(yè)規(guī)范化管理創(chuàng)新科技促進健康中國
中國工程院院士、國際抗癌聯(lián)盟(UICC)常務理事 郝希山
隨著相關(guān)技術(shù)和產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，免疫細胞治療技術(shù)不斷更新和進步，在腫瘤的治療手段中占據(jù)了越來越重要的地位。免疫細胞治療即采用生物工程方法,對患者自體或異體免疫細胞通過體外擴增、活化及基因修飾等，使其具有殺傷腫瘤細胞的作用。CAR-T等細胞治療在白血病等的治療中，獲得了令人鼓舞的治療效果，顯示了免疫細胞治療在腫瘤治療中的強大潛力，2013年《Science》雜志將腫瘤免疫治療列為該年度十大科學突破之首。細胞治療也被列入了剛剛發(fā)布的《“十三五”衛(wèi)生與健康科技創(chuàng)新專項規(guī)劃》，規(guī)劃提出加快生物治療前沿技術(shù)的創(chuàng)新和臨床應用，提高臨床救治水平的總體要求。一方面免疫細胞治療的技術(shù)不斷突破，另一方面亟待加強對該領(lǐng)域的規(guī)范化、系統(tǒng)化管理，促進其健康、有序、快速發(fā)展，促進腫瘤治療水平的不斷提升，使健康中國戰(zhàn)略得到科技創(chuàng)新的有力支撐。
加快我國自主創(chuàng)新 細胞治療的臨床研究與應用
中國科學院院士、解放軍第三○二醫(yī)院感染病診療與研究中心主任 王福生
免疫細胞在惡性腫瘤和難治性疾病的治療方面發(fā)揮了不可替代的作用，也有巨大的臨床需求。目前我國尚缺乏對免疫細胞治療產(chǎn)業(yè)的頂層設計和系統(tǒng)性法規(guī)和標準。之前出了問題甚至僅是個案問題，都極易使整個行業(yè)的發(fā)展受到損害。正因如此，當前我國免疫細胞治療的臨床研究和應用基本上處于停頓狀態(tài)。為此建議：我國需要在免疫細胞治療方面：第一，進一步加強國家對免疫細胞治療產(chǎn)業(yè)的頂層設計，同時發(fā)布免疫細胞治療產(chǎn)業(yè)的行業(yè)標準，指導和規(guī)范免疫細胞臨床研究和應用；并加大來自政府、地方部門和企業(yè)的經(jīng)費投入；引導和規(guī)范新聞媒體對細胞治療技術(shù)的科普宣傳等。第二，對于符合下列條件的免疫細胞治療技術(shù)應給予重點支持、開辟綠色通道，為國民健康造福。（1）代表我國在國際上領(lǐng)先水平，并且自主研發(fā)的創(chuàng)新性免疫細胞治療技術(shù)（或產(chǎn)品）；（2）能夠解決重大健康問題，同時在臨床上有重大需求和市場；（3）初步證明有很好的臨床療效，且具備好的安全性等。
細胞治療產(chǎn)業(yè) 是各國關(guān)注的重點產(chǎn)業(yè)
國務院發(fā)展研究中心產(chǎn)業(yè)經(jīng)濟研究部副部長石耀東
金融危機以來，全球經(jīng)濟陷入了一個低迷的狀態(tài)，各個國家都在進行經(jīng)濟轉(zhuǎn)型。在這樣的背景下，許多國家不再糾結(jié)于傳統(tǒng)產(chǎn)業(yè)的低端循環(huán)，而是著力尋求一些新產(chǎn)業(yè)、新業(yè)態(tài)、新模式等能夠帶來巨大市場潛力的高技術(shù)產(chǎn)業(yè)突破，并把其上升為國家戰(zhàn)略層面而強力推進。細胞治療產(chǎn)業(yè)是典型的新產(chǎn)業(yè)，也是能夠帶來巨大市場潛力的高技術(shù)產(chǎn)業(yè)，因而成為各國關(guān)注的重點產(chǎn)業(yè)之一。美國為此專門制定了面向2025年的先進細胞制造技術(shù)路線圖、英國把自身定位為細胞治療彈射器、德國還設立了德累斯頓再生治療中心等。 2017年2月，我國出臺了《“十三五”生物產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》，針對建設健康中國、美麗中國的重大需求，在規(guī)劃中的拓展惠及民生新應用領(lǐng)域特別是把免疫細胞治療技術(shù)作為六大重點發(fā)展方向之一，提出了未來發(fā)展目標、發(fā)展重點和戰(zhàn)略性措施，以使我國在免疫細胞治療技術(shù)達到世界先進水平。細胞產(chǎn)業(yè)才能成為戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)，才能成為國家經(jīng)濟增長的動力，才能有助于建設健康中國，才能增加人民的福祉。
細胞產(chǎn)業(yè)資源配置須全球化
科技部科技評估中心主任 王瑞軍
戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)，特別是細胞治療產(chǎn)業(yè)具有全球化配置資源和國際化的特征，那就是贏者通吃。因為，任何一個國家都不會孤立、封閉地去發(fā)展某個產(chǎn)業(yè)，例如美國研發(fā)出來的新技術(shù)中國的資本會跟進，中國的新技術(shù)出來美國的資本也會跟過來投資。正所謂技術(shù)決定資本的流向，資本勁爆產(chǎn)業(yè)熱點。所以從這個角度上說，全球化配置細胞治療產(chǎn)業(yè)資源，這是一個趨勢性規(guī)律。因此，在細胞治療領(lǐng)域我們要著眼于全球行業(yè)發(fā)展趨勢，而不能被目前的困難所阻滯，否則就有可能在這些領(lǐng)域里起了個大早而趕了個晚集，眼看著自己被國際競爭對手超越。
細胞治療產(chǎn)業(yè)需要積極試點
國家發(fā)展改革委員會宏觀經(jīng)濟研究院 韓祺
最近中央和地方都非常關(guān)注細胞治療產(chǎn)業(yè)，領(lǐng)導也批示，在科技創(chuàng)新大會上也說干細胞要怎么加強產(chǎn)業(yè)化，也有地方政府特別關(guān)注。所以我感覺行業(yè)熱度突然一下子就上來了，這此研討非常及時。 國家發(fā)改委作為國家的一個宏觀經(jīng)濟部門，國家衛(wèi)計委和國家食藥監(jiān)總局屬于專業(yè)性的行業(yè)管理部門，各自的出發(fā)點可能也不一樣，更不要說企業(yè)、科研單位和醫(yī)療機構(gòu)的出發(fā)點了。如果政府非要用一刀切的方式去監(jiān)管細胞治療行業(yè)的話，那么勢必會出現(xiàn)兩種極端性結(jié)果：一種是細胞治療企業(yè)被逼遠走他鄉(xiāng)，投資到國外去發(fā)展細胞治療；另一種是轉(zhuǎn)入地下黑診所，擺脫政府和行業(yè)監(jiān)管，從而給患者治療帶來極大的不安全性。總之無論是哪一種，對我們國家的細胞治療產(chǎn)業(yè)化發(fā)展損失都是巨大的。
促進細胞臨床應用是為百姓著想
中國醫(yī)學科學院腫瘤研究所原免疫室主任 張叔人
細胞治療前景無量這是肯定的，因為治療腫瘤的三大常規(guī)療法手術(shù)、放療和化療的發(fā)展?jié)摿τ邢?，有些副作用對患者的傷害性較大，而免疫治療，包括免疫細胞治療僅僅是開始，有廣闊的發(fā)展前景。目前，我國免疫細胞治療領(lǐng)域的發(fā)展最重要的是管理問題，應考慮如何加速細胞治療的健康、快速發(fā)展。 談到細胞治療臨床管理，大家都知道非轉(zhuǎn)基因的自體免疫細胞的個體化制劑不同于以往的生物制劑。所以在管理此類個體化細胞治療的審批應該相對寬松，國家應該鼓勵加速細胞產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。對于國內(nèi)外臨床研究已獲得一定療效的細胞制劑，且沒有顯著毒副作用，建議具有研究基礎和GMP車間的單位聯(lián)合申報，統(tǒng)一細胞培養(yǎng)條件、質(zhì)量控制和患者入組標準等，直接批準做強化二期，或者三期的多中心臨床研究，以便加速進程。
細胞治療產(chǎn)業(yè)監(jiān)管要創(chuàng)新
中國醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會秘書長 吳朝暉
細胞治療這個產(chǎn)業(yè)目前確實存在一些困境，特別需要在政策層面上的研究，重點問題要明確我們一直在爭論細胞是藥品還是技術(shù)，是按藥品管還是按技術(shù)管，否則一會兒是按藥品管，一會兒又按照技術(shù)管，一會兒又回到藥品，一直在十字路口，這樣產(chǎn)業(yè)怎么去發(fā)展？所以，我們一定要把路徑搞清楚，到底往哪條路走，哪怕這條路很難走也要走，因為一直堅持往前走，就肯定能達到目的地。 細胞是很復雜的，而且細胞產(chǎn)業(yè)也是個很大的產(chǎn)業(yè)，不僅僅是藥品，可能還包括一些材料，甚至美容、抗衰老，是一個很大的市場，現(xiàn)在用干細胞的不少，怎么去管理現(xiàn)在都在探索。從戰(zhàn)略上講，中國社會對細胞治療這個需求太大，現(xiàn)在很多病解決不了，需要新技術(shù)去解決這些問題。
從社會效益和民族的使命來評價細胞治療產(chǎn)業(yè)
中國醫(yī)師協(xié)會培訓與技術(shù)推廣部主任 柳琪林
根據(jù)中國癌癥中心公布的數(shù)據(jù)，2015年我國癌癥新發(fā)病例是428萬人，每年死亡280多萬人，這個干巴巴的數(shù)字后面，是患者及其家人無盡痛苦以及巨大的國民經(jīng)濟負擔。 細胞治療產(chǎn)業(yè)化一要從社會效益來看，而不是單看細胞治療產(chǎn)業(yè)創(chuàng)造多少GDP，社會效益的關(guān)鍵是看減少疾病負擔。怎樣減少社會疾病負擔呢？比如說患有某些遺傳性疾病的小孩，如果用干細胞去解決，那么他一生的疾病負擔就大大減輕了。二要有民族的使命感，站在提升國家競爭力的層面審視細胞治療產(chǎn)業(yè)，在政策和監(jiān)管層面快速創(chuàng)新，促進我們的細胞產(chǎn)業(yè)做大做強。
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