10月8日，以色列生物制藥公司 Kadimastem 宣布，在過去的9月份，他們的胚胎干細胞治療漸凍癥臨床研究項目完成了5例患者的招募，1名漸凍癥患者接受了試驗性胚胎干細胞治療，移植手術(shù)已成功完成。
這是世界第一例接受基于人類胚胎干細胞治療的漸凍癥患者。這名患者的成功移植是這款療法臨床開發(fā)的一個重要里程碑。未來，該團隊將招募21名患者以證實這種療法的安全性和有效性，整個項目預(yù)計在2020年8月份完成。
開發(fā)“現(xiàn)成的（off-the-shelf）”
干細胞產(chǎn)品
以色列團隊已投資4000萬美元用于這款療法的開發(fā)。他們的目標(biāo)是開發(fā)一種“現(xiàn)成的（off-the-shelf）”產(chǎn)品，以滿足全球所有漸凍癥患者的需求。
事實上，在今年6月6日，《干細胞研究與治療》（Stem Cell Research & Therapy）雜志曾報道了這款干細胞療法——AstroRx，它是由人類胚胎干細胞衍生的星形膠質(zhì)細胞組成。臨床前試驗表明，鞘內(nèi)注射健康星形膠質(zhì)細胞（AstroRx）治療漸凍癥可行且安全，并且具有潛在的療效。目前這款療法已經(jīng)進入到了1/2a期人體臨床試驗階段。
越來越多的證據(jù)表明，中樞神經(jīng)系統(tǒng)中星形膠質(zhì)細胞功能障礙在漸凍癥惡化中起作用，可能通過不同的機制促進漸凍癥的進展，如分泌毒性蛋白、分泌炎性因子誘導(dǎo)運動神經(jīng)細胞死亡等。
以色列團隊制定了一個方案：利用人類胚胎干細胞誘導(dǎo)生成大量的星形膠質(zhì)細胞祖細胞（APCs），并將這些細胞冷凍存儲，在需要時再用來生產(chǎn)健康的星形膠質(zhì)細胞。
他們還開發(fā)了一種獨特的工藝，可以在工業(yè)規(guī)模上擴增胚胎干細胞（原材料），并使這些細胞完全分化為大腦支持細胞——星形膠質(zhì)細胞。
圖片來自全景網(wǎng)
前景巨大 或?qū)⒆鴵頂?shù)億市場
隨著臨床試驗的開啟，以色列生物制藥公司 Kadimastem加入了再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域領(lǐng)先的生物技術(shù)團隊，他們預(yù)計該產(chǎn)品將擁有數(shù)億美元的市場。
眾所周知，目前美國FDA僅批準(zhǔn)了兩種用于治療漸凍癥的藥物——分別為賽諾菲公司的 Rilutek和MT美國制藥公司的Radicava。然而，這些藥物僅能略微緩解疾病的進展，臨床上仍然缺乏行之有效的藥物以達到更好的治療目標(biāo)。
近年來，市場上漸漸興起的在研干細胞產(chǎn)品為漸凍癥的治療帶來了新契機。盡管目前還不能確定以色列的這款干細胞療法未來能否擁有數(shù)億美元市場，但如果未來獲批上市，它所帶來的價值也將是巨大的，因為干細胞療法具有改變疾病治療格局的潛力。
在漸凍癥治療領(lǐng)域，當(dāng)前市場上寄予厚望的干細胞療法是已經(jīng)進入臨床III期的美國頭腦風(fēng)暴公司的NurOwn（MSC-NTF細胞）——采用自體骨髓來源的間充質(zhì)干細胞，在體外利用分化培養(yǎng)基誘導(dǎo)定向分化為能分泌神經(jīng)營養(yǎng)因子（NTF）的MSC-NTF細胞，這款療法被很多人認為是下一個上市的干細胞藥物。
以色列團隊開發(fā)的胚胎干細胞療法AstroRx聚焦于星形膠質(zhì)細胞，是一款與NurOwn不同的療法。不同在研產(chǎn)品的出現(xiàn)，意味著這個市場擁有很大的發(fā)展空間。面對市場上開始越來越多樣化的在研產(chǎn)品，人們看到了干細胞治療漸凍癥的更大潛力。
展望
漸凍癥只是眾多臨床上尚缺乏有效治療方法的疾病之一。對于當(dāng)前醫(yī)學(xué)無法滿足的疾病患者，以干細胞為核心的再生醫(yī)學(xué)或許是救命的稻草。當(dāng)前，再生醫(yī)學(xué)是全球關(guān)注的焦點，世界各國正在積極努力通過開創(chuàng)性的研究和新技術(shù)開發(fā)新的再生醫(yī)學(xué)療法，以滿足全球龐大醫(yī)療需求。諸如AstroRx和NurOwn等干細胞療法是漸凍癥治療領(lǐng)域的一個新希望，隨著臨床研究不斷取得進展，相信漸凍癥患者受益的日子將不遙遠。
參考資料：
[1] Medical Breakthrough on a Global Scale and Significant Achievement for Kadimastem
[2] Safety and efficacy of human embryonic stem cell-derived astrocytes following intrathecal transplantation in SOD1G93A and NSG animal models
[3] A Study to Evaluate Transplantation of Astrocytes Derived From Human Embryonic Stem Cells, in Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)
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